برخی از قسمت های این صفحه در نسخه مرورگر فعلی شما پشتیبانی نمی شوند. لطفاً به نسخه مرورگر اخیر ارتقا دهید.

بازارهای ایالات متحده بسته شد

آینده S& P

DOW Futures

آینده Nasdaq

آینده راسل 2000

نفت خام

نقره

یورو/دلار

پیوند 10 ساله

GBP/USD

USD/JPY

BTC-USD

CMC Crypto 200

ftse 100

نیکی 225

Pharming اعلام کرد آژانس داروهای اروپایی (EMA) برنامه مجوز بازاریابی خود را تحت ارزیابی شتاب برای Leniolisib تأیید می کند

مجوز بازاریابی در منطقه اقتصادی اروپا پیش بینی شده در H1 2023

LEIDEN ، هلند ، 28 اکتبر 2022 / PRNewswire / - گروه داروسازی N. V. ("Pharming" یا "شرکت") (Euronext Amsterdam: Pharm / Nasdaq: Phar) امروز اعلام کرد که برنامه مجوز بازاریابی (MAA) برای Leniolisib دارای این استبرای ارزیابی علمی تحت ارزیابی شتاب توسط کمیته آژانس داروهای اروپایی (EMA) برای محصولات دارویی برای مصارف انسانی (CHMP) تأیید شده است. این برنامه ، که در اوایل اکتبر 2022 ارسال شده است ، برای داروی تحقیقاتی ، Leniolisib ، یک مهار کننده دلتا 3-کیناز فسفوئینوزید خوراکی (PI3Kδ) است ، به عنوان یک درمان برای سندرم دلتا فسفوینوزیتید 3-کیناز (APDS) ، یک نقص نقص نقدینگی اولیه نادرست، در نوجوانان و بزرگسالان 12 سال یا بالاتر.

در آگوست سال 2022 ، Pharming اعلام کرد که Leniolisib MAA توسط CHMP EMA ارزیابی شتاب داده شده است. ارزیابی شتاب ، بازه زمانی بررسی را از 210 روز به 150 روز کاهش می دهد. در صورت درخواست ، در صورت تصمیم گیری در مورد این محصول ، EMA ارزیابی شتاب از MAA را ارائه می دهد. مجوز بازاریابی برای Leniolisib در منطقه اقتصادی اروپا در H1 2023 پیش بینی شده است.

MAA با داده های مثبت از یک مطالعه فاز II/III از Leniolisib ، که در 2 فوریه 2022 اعلام شده است ، پشتیبانی می شود ، که با نقاط پایانی همزمان آن از کاهش اندازه غدد لنفاوی و افزایش درصد سلولهای B ساده در بیماران مبتلا به APD همراه است. علاوه بر این ، داده های ایمنی از مطالعه نشان داد که Leniolisib توسط شرکت کنندگان به خوبی تحمل می شود. همچنین به عنوان بخشی از MAA داده شده از یک کارآزمایی بالینی طولانی مدت و با برچسب باز در بیماران مبتلا به APD های تحت درمان با Leniolisib بود.

Anurag Relan ، MD ، MPH ، مدیر ارشد پزشکی داروسازی ، اظهار داشت:

"اعتبار سنجی EMA برای بررسی MAA ما تحت یک مسیر ارزیابی شتاب ، تعهد مداوم Pharming را برای پیشبرد Leniolisib به عنوان یک درمان هدفمند برای بزرگسالان و نوجوانان 12 سال یا بالاتر با APD ها برجسته می کند. ما پیش بینی می کنیم که Leniolisib نیاز به بیماران با APDS را پر کند.، که در حال حاضر برای درمان علائم اصلی آنها به روشهای درمانی تکیهی می کند. این بررسی یک نقطه عطف اصلی در تلاش داروسازی برای ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی و بیماران آنها دسترسی جهانی به Leniolisib است. ما مشتاقانه منتظر همکاری با EMA در طول فرآیند نظارتی هستیم. "

در مورد فعال شده فسفوینوزیتید 3- سندرم δ کیناز (APD)

APDS یک نقص ایمنی اولیه نادر است که تقریباً 1 تا 2 نفر در میلیون نفر را تحت تأثیر قرار می دهد. APD ها توسط انواع مختلف در هر دو ژن ، PIK3CD یا PIK3R1 ایجاد می شود که بلوغ گلبول های سفید را تنظیم می کند. انواع این ژن ها منجر به بیش فعالی مسیر PI3Kδ (Delta 3-Kinase Phosphoinositide) می شوند. 1،2 سیگنالینگ متعادل در مسیر PI3Kδ برای عملکرد ایمنی فیزیولوژیکی ضروری است. هنگامی که این مسیر بیش فعالی باشد ، سلولهای ایمنی بدن در بالغ و عملکرد صحیح عمل نمی کنند و منجر به نقص ایمنی و اختلال در تنظیم می شوند. 1،3 APD با عفونت های شدید ، مکرر سینوپول ریوی ، لنفوپرولی سازی ، خود ایمنی و آنتروپاتی مشخص می شود. 4،5 از آنجا که این علائم می تواند با انواع مختلفی از جمله سایر موارد ایمنی بدن همراه باشد ، افراد مبتلا به APD غالباً تشخیص داده می شوند و دچار تأخیر تشخیصی 7 ساله می شوند. 6 از آنجا که APDS یک بیماری پیشرونده است ، این تأخیر ممکن است منجر به تجمع آسیب به مرور زمان ، از جمله آسیب دائمی ریه و لنفوم شود. 4-7 تنها راه تشخیص قطعی این بیماری از طریق آزمایش ژنتیکی است.

درباره Leniolisib

Leniolisib یک مهار کننده مولکول کوچک از ایزوفرم دلتا از زیر واحد کاتالیزوری 110 کیلو دالتونی کلاس IA PI3K است. PI3Kδ عمدتاً در سلولهای خونساز بیان شده است و از طریق تبدیل فسفاتیدیلینوزیتو ل-4-5-تری فسفات (PIP2) به فسفاتیدیلینوزیتو ل-3-4-5-تری فسفات (PIP3) برای عملکرد سیستم ایمنی طبیعی ضروری است. Leniolisib مهار تولید PIP3 و PIP3 به عنوان یک پیام رسان مهم سلولی فعال کننده AKT (از طریق PDK1) و بسیاری از عملکردهای سلولی مانند تکثیر ، تمایز ، تولید سیتوکین ، بقای سلول ، آنژیوژنز و متابولیسم را تنظیم می کند. بر خلاف PI3Kα و PI3Kβ ، که به طور همه جا بیان می شوند ، PI3Kẟ و PI3Kγ در درجه اول در سلولهای منشأ خونساز بیان می شوند. نقش اصلی PI3Kẟ در تنظیم عملکردهای سلولی متعدد سیستم ایمنی سازگار (سلولهای B و تا حدی کمتر ، سلولهای T) و همچنین سیستم ایمنی ذاتی (نوتروفیل ها ، ماست سلول ها و ماکروفاژها) به شدت نشان می دهد که PI3Kẟ استیک هدف درمانی معتبر و بالقوه مؤثر برای بیماری های ایمنی مانند APD. تا به امروز ، Leniolisib در هر دو کارآزمایی اول در انسان در افراد سالم و مطالعه فعال کننده ثبت نام فاز II/III در بیماران مبتلا به APD به خوبی تحمل شده است.

درباره گروه داروسازی N. V.

گروه Pharming N. V. (Euronext Amsterdam: Pharm/Nasdaq: Phar) یک شرکت جهانی بیو دارویی است که برای تبدیل زندگی بیماران مبتلا به بیماری های نادر ، ناتوان کننده و تهدید کننده زندگی اختصاص داده شده است. Pharming در حال تجارت و توسعه یک نمونه کارها نوآورانه از روشهای درمانی جایگزین پروتئین و داروهای دقیق ، از جمله مولکول های کوچک ، بیولوژیک و ژن های درمانی است که در اوایل تا اواخر مرحله توسعه می یابد. داروسازی در لیدن ، هلند مستقر است و کارمندانی در سراسر جهان دارد که در بیش از 30 بازار در آمریکای شمالی ، اروپا ، خاورمیانه ، آفریقا و آسیا و اقیانوسیه به بیماران خدمت می کنند.

برای اطلاعات بیشتر به سایت www.pharming.com مراجعه کنید.

اظهارات رو به جلو

این بیانیه مطبوعاتی ممکن است حاوی اظهارات آینده نگر باشد. اظهارات آینده نگر اظهاراتی از انتظارات آینده است که مبتنی بر انتظارات و فرضیات فعلی مدیریت است و شامل خطرات و عدم قطعیت های شناخته شده و ناشناخته است که می تواند نتایج واقعی ، عملکرد یا وقایع را با مواردی که در این بیانیه ها بیان شده یا ضمنی متفاوت است ، متفاوت کند. این اظهارات آینده نگر با استفاده از اصطلاحات و عباراتی مانند "هدف" ، "جاه طلبی" ، "پیش بینی" "،" "باور" "،" "می تواند" ، "" تخمین "،" "،" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" "،" "،" "،" "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" ، "" "،" "" ، "" می توانند "،" ". انتظار داشته باشید "" ، "" اهداف "،" "قصد" "،" ممکن است "،" نقاط عطف "،" اهداف "،" چشم انداز "،" برنامه "" ، "احتمالاً" ، ""."" پروژه "" ، "خطرات" ، "برنامه" ، "به دنبال" "،" باید "" ، "هدف" ، "" اراده "و اصطلاحات و عبارات مشابه. نمونه هایی از اظهارات آینده نگر ممکن است شامل بیانیه هایی با توجه به زمان بندی و پیشرفت مطالعات بالینی داروسازی و کارآزمایی های بالینی نامزدهای محصول آن ، چشم انداز بالینی و تجاری داروسازی و انتظارات داروسازی در مورد نیازهای پیش بینی شده سرمایه و منابع نقدی آن باشد ، که این بیانیه ها موضوع هستند. برای تعدادی از خطرات ، عدم قطعیت ها و فرضیات ، از جمله ، اما محدود به دامنه ، پیشرفت و گسترش کارآزمایی های بالینی داروسازی و پیامدهای هزینه آن نیست. و تحولات بالینی ، علمی ، نظارتی و فنی. با توجه به این خطرات و عدم قطعیت ها ، و سایر خطرات و عدم قطعیت هایی که در گزارش سالانه 2021 Pharming شرح داده شده است و گزارش سالانه فرم 20-F برای سال منتهی به 31 دسامبر 2021 ارسال شده به کمیسیون اوراق بهادار و بورس ایالات متحده ، رویدادها و وقایعشرایط مورد بحث در چنین اظهارات آینده نگر ممکن است رخ ندهد ، و نتایج واقعی داروسازی می تواند از نظر مادی و منفی با موارد پیش بینی شده یا دلالت در نتیجه متفاوت باشد. کلیه اظهارات آینده نگر موجود در این بیانیه مطبوعاتی صریحاً در کلیت آنها با بیانیه های احتیاطی موجود در این بخش صلاحیت دارد. خوانندگان نباید به اظهارات آینده نگر اعتماد کنند. هر بیانیه آینده نگر فقط از تاریخ این بیانیه مطبوعاتی صحبت می کند و براساس اطلاعات موجود در مورد داروسازی از تاریخ این نسخه است. Pharming هیچ تعهدی برای به روزرسانی عمومی یا تجدید نظر در هر بیانیه آینده نگر در نتیجه اطلاعات جدید ، رویدادهای آینده یا سایر اطلاعات انجام نمی دهد.

اطلاعات داخلی

این بیانیه مطبوعاتی مربوط به افشای اطلاعاتی است که واجد شرایط ، یا ممکن است واجد شرایط باشد ، همانطور که اطلاعاتی به معنای ماده 7 (1) آیین نامه سوء استفاده از بازار اتحادیه اروپا است.

1. لوکاس CL ، و همکاران. ایمونول نات. 2014 ؛ 15: 88-97. 2. الکیم E ، و همکاران. کلینیک آلرژی ایمونول. 2016 ؛ 138 (1): 210-218. 3. Nunes-Santos C ، Uzel G ، Rosenzweig SD. کلینیک آلرژی ایمونول. 2019 ؛ 143 (5): 1676-1687. 4. Coulter TI ، و همکاران. کلینیک آلرژی ایمونول. 2017 ؛ 139 (2): 597-606. 5. Maccari ME ، و همکاران. ایمونول جلو. 2018 ؛ 9: 543. 6. Jamee M ، et al. کلینیک آلرژی ایمونول. 2019 ؛21 مه7. Condliffe AM ، Chandra A. Immunol Front. 2018 ؛ 9: 338.

برای کسب اطلاعات بیشتر در مورد عمومی ، با آنها تماس بگیرید:

گروه داروسازی ، لیدن ، هلند هدر رابرتسون ، مدیر روابط سرمایه گذار و ارتباطات شرکت T: +31 71 524 7400 E: [email protected]

مشاوره FTI ، لندن ، انگلستان ویکتوریا فاستر میچل / الکس شاو / امی بایرن T: +44 203 727 1000

ارتباطات علوم زندگی Lifespring ، آمستردام ، هلند Leon Melens T: +31 6 53 81 64 27 E: pharming@lifespring. nl